西湖生物医药:两年5轮 国内首家红细胞治疗公司

来源：医学魔方2022-08-12 09336032

创新是生物医学发展的生命线。如何将一项创新技术和创新目标转化为一种创新疗法，是科学界、工业界和投资界共同探讨的话题。

创新是生物医学发展的生命线。如何将一项创新技术和创新目标转化为一种创新疗法，是科学界、工业界和投资界共同探讨的话题。据PharmaInvest数据库显示，在过去的几年中，每年都有数百家致力于各种创新疗法研发的公司在资本的支持下开始了新药研发的征程，而这种创新驱动的新药研发热潮显然将在未来几年甚至几十年内持续下去。

医药魔方《创星》栏目根据PharmaInvest独特的评分体系，筛选出最值得关注的创新之星，并从科学基础、技术优势、研发& ampd潜力等维度，理解新公司受资本青睐的原因。同时还会总结全球同领域竞争情况，辅助国内创新药同行的决策和判断。

红细胞是血液中数量最多的细胞，也是脊椎动物通过血液运输氧气的媒介。此外，这些细胞还具有免疫功能。红细胞有天然的特性和优势。首先，成熟红细胞没有细胞核，没有遗传物质，也没有基因突变，是理想的给药工具。其次，红细胞可以在体内实现近120天的长期循环；而且由于红细胞来自人体，具有非常好的生物相容性，如果将患者自身的红细胞作为药物载体，可以最大限度地减少机体的免疫排斥反应，有望成为小分子、代谢酶、抗体等的潜在载体。再加上近年来干细胞、基因编辑等技术的快速发展，红细胞疗法(RCT)开始进入人们的视野。2018年，全球首家红细胞治疗公司Rubius Therapeutics IPO融资2.77亿美元，点燃了红细胞治疗领域的火花。

红细胞疗法在罕见病领域也显示出潜力。虽然很多罕见病的发病机制已经被破解，但是治疗方法却有很多局限性。比如用于治疗酶缺乏症等罕见疾病的酶类药物，口服消化，外源蛋白注入人体容易导致免疫排斥。凭借红细胞的生物相容性，将酶类药物加载到重新输注红细胞的患者体内，非常适合代谢性疾病和罕见疾病的治疗。

近日，国内首家专注于红细胞治疗的公司——西湖生物医药科技公司获得过亿元融资，由亿丰资本领投，奥鹏投资、西湖科技、西湖大学基金跟投。本轮融资款项将主要用于公司红细胞平台多疗法领域的管道推广，加速公司红细胞产品的临床验证和IND申报，进一步完善和扩充公司团队。据医药魔方PharmaInvest数据库显示，截至目前，西湖生物医药已完成多轮融资。

西湖生物医药创始人高晓菲博士获得美国白血病和淋巴瘤学会学者奖。浙江省国家海外高层次人才和求是基金会杰出青年学者。他在美国怀特海研究所和麻省理工学院完成了博士后研究工作，期间他的研究成果在PNAS发表，并获得了Rubius Therapeutics的独家专利转化。高晓菲博士拥有20多年的科学研究和生物创新药物研发经验，开发了具有自主知识产权的新一代红细胞治疗技术平台REDx，为西湖生物医药的发展奠定了基础。

从R & amp西湖生物的d管道，也可以一窥西湖生物在红细胞治疗领域的布局。它的研发；三维管道主要分为两种布局。一方面，充分发挥红细胞载药的优势，利用体内大量成熟的红细胞，通过酶催化使各种药物，包括小分子、探针、大分子连接到表面，实现红细胞对现有药物的稳定携带。基于上述技术路线，西湖生物还与多家抗体公司达成合作，研发多种携带抗体药物的工程红细胞。

另一方面，近年来随着干细胞和基因编辑技术的成熟，基于干细胞的工程化红细胞技术发展迅速。与Rubius使用骨髓或脐带血来源的CD34造血干细胞不同，西湖生物医药使用外周血来源的CD34造血干细胞，通过多年的研究，将95%以上的外周血造血干细胞分化为去核的成熟红细胞，解决扩增能力差的问题，最终通过基因编辑直接在红细胞中表达相应的治疗药物。

研发的两种布局。西湖生物医药的d管道也符合当前红细胞治疗技术的全球发展战略。通过搜索医药魔方PharmaInvestTM数据库，发现大部分公司都是以红细胞为药物载体装载药物来治疗疾病。主要有三家公司开发了红细胞作为药物输送载体，其中Erytech和EryDel的技术相似。它们都是在低渗条件下让药物进入肿胀的红细胞，然后在高渗条件下将药物封装。这种方法可以成功地封装小分子、治疗用酶和生物大分子，具有极好的广泛适用性。其中，EryDel研发的药物EryDex将地塞米松磷酸钠包裹到红细胞中，用于治疗共济失调性毛细血管扩张症，目前已达到临床III期。另一方面，Carmine基于红细胞的细胞外囊泡开发了基因疗法。与常用的腺病毒载体相比，这种递送方式具有超过11 kb的有效载荷容量，并且具有重复给药的潜力。前面提到的Rubius使用来自骨髓和脐带血的CD34造血干细胞对它们进行生物工程处理，以在细胞中产生治疗性蛋白质。根据披露的R & ampD pipeline，Rubius旨在主要通过免疫系统的激活和耐受来实现癌症和自身免疫性疾病的治疗，其中RTX-240和RTX-224已进入临床I期

国内方面，除西湖生物医药外，去年11月完成超亿元种子融资的科镁信生物医药（Carcell Biopharma）也在布局红细胞疗法，其外源性工程化红细胞（Exogenously-Engineered Erythrocyte, E3）平台能够高效、经济地产生经过工程改造的红细胞，由该平台衍生而来的产品在治疗实体肿瘤和自身免疫性疾病方面具有很大的潜力，科镁信正在开发首款治疗候选产品，并迅速转向CMC和大规模生产。

根据西湖生物医药官网信息披露，目前公司正专注于研发针对临床治疗癌症、病毒疫苗、痛风等几类具有自主知识产权的细胞治疗产品并已经取得WTX222（治疗HPV16+宫颈癌）和WTX212（治疗BRAF G469V突变肺癌）两个IIT临床批件，WTX231和WTX221 已申请临床批件。接下来，公司将吸引更多深耕于生物医药的人才加入，加速推进红细胞治疗产品的开发。

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