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Nat Med：AAV基因疗法突破"单次禁区"，复旦大学舒易来团队实现OTOF耳聋二次给药
2026-07-13
腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法因初次给药诱导的中和抗体（NAbs）而面临重复给药的挑战。作者此前开展的一项单臂试验表明，单次给予AAV-hOTOF基因疗法治疗OTOF相关耳聋患者安全且能改善听力。...
Science：肺癌靠神经“传话”诱发恶病质，高脂饮食反而越补越糟
2026-07-13
“越补越瘦” 是很多晚期癌症患者与家属都要面对的困境——明明靠高脂高营养饮食补充能量，体重却止不住地往下掉。这种被称为癌症相关恶病质的综合征，以非自愿的...
Nat Communi：罕见脑病的"巴豆酰化开关"，刘长梅/陈厚早/滕兆乾揭示Echs1缺失如何通过组蛋白修饰切断神经发生
2026-07-13
线粒体短链烯脂酰辅酶 A 水合酶 1 缺乏症（ECHS1D）是一种罕见且危重的脑病，与多种神经发育疾病相关，但代谢功能紊乱和神经发生受损之间的关联尚不明确。2026年7月1日，中国科学院动物研究所...
Adv Sci：南京医科大学唐维兵等团队揭示胆道闭锁诊断与治疗新靶点
2026-07-13
胆管反应（DR）是胆道闭锁（BA）的标志性病理特征，但其内在调控机制尚不明确。2026年6月29日，南京医科大学唐维兵、夏彦恺、汪强虎和香港大学吕志恒共同通讯在Advanced Science（I...
PNAS：中国科学技术大学仓春蕾等揭示胶质瘤治疗新靶点，靶向溶酶体钙转运蛋白TMEM165阻断缺氧适应与肿瘤进展
2026-07-13
缺氧是动物组织在发育、生理活动和疾病过程中普遍面临的一种应激状态。为了应对缺氧压力，细胞会重塑代谢和信号网络，以维持其存活和功能。溶酶体作为代谢调控和细胞内信号传导的核心枢纽，在细胞稳态维持中发挥重要...
Cell Metab：南京医科大学吕凌等合作揭示AARS1通过乳酸化修饰促进肝癌发展新机制
2026-07-13
糖酵解和蛋白质乳酸化均驱动肝细胞癌（HCC）进展，但其机制上的相互作用仍不清楚。2026年6月30日，南京医科大学吕凌、倪鸣、王皓、北京协和医院赵海涛共同通讯在Cell Metabolism（IF...
Hepatology：山东大学刘少壮等团队开发减重手术人群高风险MASH无创筛查新工具
2026-07-13
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）中“高风险MASH”会显著增加肝脏相关及全因发病率和死亡率。2026年6月，山东大学刘少壮，山东第一医科大学张光永，暨南大学董志勇和南京...
Sci Adv：心脏一生的“转录日记”，宋江平等团队揭示衰老轨迹与PRDM16调控枢纽
2026-07-13
人类心脏从发育到衰老过程中持续经历转录重塑，然而调控该过程的细胞和调控特征尚未完全明确。2026年6月17日，中国医学科学院/北京协和医学院宋江平和德国慕尼黑大学Daniel Reichart共同通...
PNAS：线粒体与核糖体的“求救信号”，浙江大学谢晓军/毛建华揭示Myc如何绕过Mtx2缺陷同时修复两种细胞器
2026-07-13
线粒体蛋白导入机器对于维持细胞器稳态至关重要。Metaxin-2（Mtx2）是线粒体分选与组装复合体（sorting and assembly machinery，SAM）的一个进化保守组分，其基因突...
Adv Sci：精准"逆向投递"直接通路，浙江大学研究团队合作开发AAV工具包，让D1-MSN靶向调控成为可能
2026-07-13
表达D1多巴胺受体的纹状体中型多棘神经元（D1-MSNs）是基底神经节直接通路的核心组成细胞，在帕金森病中其神经元活性会长期受到抑制。2026年6月22日，浙江大学Liu Taian、Chen Y...
