世界首款治疗中枢神经系统炎症性疾病的汽车

来源：医学魔方2022-08-25 1:30

在有效性方面，所有受试者都观察到回输后扩展残疾状态量表(EDSS)评分的改善。

临床生物技术公司驯鹿生物宣布，国家药品监督管理局(NMPA)审评中心(CDE)已正式批准其全人类BCMA自体细胞注射液(伊吉仁塞注射液)新增扩展适应症抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的临床试验申请(IND)，受理号为CXSL2200233和CXSL2200234。这是CAR-T在NMOSD疾病领域的全球首个IND批准。

此前，Ikirensai注射液因治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，相继获得NMPA的突破性药物认可和孤儿药物认可。2022年6月，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Ikirensai注射液新药上市申请被NMPA正式受理，并纳入优先审评。

视神经脊髓炎(NMO)是中枢神经系统的急性或亚急性炎性脱髓鞘疾病，是一种抗体介导的神经系统特发性炎性疾病。NMO谱系障碍(NMOSD)以血清中存在NMO-IgG抗体为标志，涵盖NMO和NMO相关疾病。NMOSD的首次发病发生在所有年龄，大多数发生在年轻人中，中位年龄为39岁。亚裔聚居区是NMOSD的高发区，中年女性是NMOSD的高发人群。根据Frost Sullivan的报告，2021年，中国约有4.93万NMOSD患者，全球约有17.3万人。

AQP4-Ab是NMOSD最重要的致病抗体。大量基础和临床研究证实，该抗体可对动物和人的中枢神经系统造成病理性损害，特异性可达90%以上。NMOSD患者AQP4-Ab阳性率在40% ~ 90%之间。NMOSD是一种高度复发性和致残性疾病。90%以上的患者有多期病程，约60%的患者在一年内复发，90%的患者在三年内复发。大多数患者留下严重的视力损害、肢体功能障碍和大小便障碍。

这一新适应症的申请基于Ixerre注射液研究员发起的临床研究(IIT)的临床数据。这项研究的受试者是接受了至少一种抑制剂治疗超过一年的NMOSD患者，但他们的症状控制得很差。本研究的主要目的是评价伊克赛龙注射液治疗NMOSD受试者的安全性、耐受性、初步疗效及相关药代动力学/药效学指标。截至2022年3月20日，已有12名受试者接受了回输的伊喹嗪注射液，包括0.510 6 car-t/kg剂量组的3名受试者和1.010 6 car-t/kg剂量组的9名受试者。

初步数据显示，0.510 6 car-t/kg和1.010 6 car-t/kg剂量组在患有难治性NMOSD的受试者中表现出可靠的安全性。所有细胞因子释放综合征(CRS)均为1-2级，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。

在有效性方面，所有受试者都观察到回输后扩展残疾状态量表(EDSS)评分的改善。其中，50%的受试者视力改善，67%的受试者行走能力改善，75%的受试者直肠和膀胱功能改善。在中位数为5.5个月的随访后，11/12(92%)的受试者没有观察到任何疾病复发。

驯鹿首席执行官兼CMO王文博士说：自身免疫性疾病领域是仅次于肿瘤领域的第二大药物市场。驯鹿是世界上最早在自身免疫疾病领域开展CAR-T研究的公司之一。我们的BCMA靶向CAR-T疗法是复发性和难治性NMOSD的IIT数据的一个里程碑，NMOSD是一种具有严重并发症的自身免疫性疾病，可能导致失明和瘫痪。现有对NMOSD的治疗只能延缓一定时间内的复发次数，对感觉、神经、运动系统的功能恢复作用不大。BCMA-卡特疗法不仅能降低残疾评分，还能改善感觉、神经和运动系统的功能。这为BCMA-卡特治疗由浆细胞产生的自身抗体引起的一大类自身免疫性疾病提供了里程碑式的概念证明。此次IND的成功获批，为我们推动CAR-T治疗从恶性肿瘤领域向自身免疫领域的拓展和产品落地增加了动力。驯鹿协会将尽快启动并完成临床试验，为中国NMOSD患者带来新的希望。

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